Dans leur article publié dans Health Economics, Policy and Law par Cambridge University Press, Filippos Papadopoulos, Erica Visintin, Ilias Kyriopoulos et Panos Kanavos étudient les raisons pour lesquelles certains médicaments échouent aux évaluations des technologies de la santé (ETS) dans sept pays de l’OCDE. Contrairement à la plupart des recherches existantes, qui se concentrent sur les facteurs favorisant les résultats positifs des ETS, cette étude fournit une rare analyse comparative des rejets d’ETS. S’appuyant sur un ensemble de données de 1 405 rapports d’ETS entre 2009 et 2020, les auteurs étudient comment les facteurs réglementaires, cliniques et économiques contribuent à la probabilité qu’un médicament soit rejeté.
Leurs conclusions révèlent que 12,9 % des demandes d’ETS ont été rejetées, avec des taux particulièrement élevés pour les médicaments anticancéreux et les médicaments orphelins, ainsi que pour ceux soutenus par des preuves de faible qualité ou marqués par l’incertitude des modèles de coût-efficacité. Les auteurs identifient également des différences systématiques entre les agences nationales d’ETS, soulignant la nécessité d’une plus grande collaboration transfrontalière, d’une amélioration des normes en matière de données probantes et de pratiques d’évaluation plus cohérentes.