Les maladies rares sont des affections dont la prévalence est faible dans la population.
Leur rareté, combinée au coût élevé des traitements, pose des défis uniques en matière de politique et de financement des soins de santé.
Cette étude exploratoire visait à comparer les approches de financement des traitements des maladies rares dans les systèmes de santé les plus performants en Australie, à Singapour, en Corée du Sud, au Royaume-Uni et aux États-Unis, ainsi qu’à identifier les meilleures pratiques et les domaines de recherche future.
L’étude comprend 18 articles publiés et de la littérature grise.
Les résultats montrent que les pays ont recours à différentes modalités de financement et à diverses stratégies pour concilier les contraintes budgétaires et l’accès aux traitements des maladies rares.
L’étude suggère que les accords de partage des risques fondés sur les résultats peuvent constituer une solution pratique pour gérer les contraintes financières liées aux traitements coûteux.