Las enfermedades raras son afecciones con baja prevalencia en la población.
Su rareza, combinada con el elevado coste del tratamiento, plantea retos únicos para la política sanitaria y la financiación.
Esta revisión del alcance tenía como objetivo comparar los enfoques de financiación de los tratamientos de enfermedades raras en los sistemas sanitarios de alto rendimiento de Australia, Singapur, Corea del Sur, Reino Unido y Estados Unidos, así como identificar las mejores prácticas y las áreas de investigación futura.
El estudio incluye 18 artículos publicados y literatura gris.
Los resultados muestran que los países emplean distintas modalidades de financiación y diversas estrategias para equilibrar las limitaciones presupuestarias y el acceso a los tratamientos de las enfermedades raras.
El estudio sugiere que los acuerdos de riesgo compartido basados en los resultados pueden ser una solución práctica para gestionar la presión financiera de los tratamientos costosos.